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美国认定孤独症新药balovaptan

2018/02/01   来源:互联网

  罗氏(Roche)近日宣布,美国FDA授予其在研口服新药balovaptan(以前为RG7314)突破性疗法认定,该药物作为一款加压素1a(V1a)受体拮抗剂用于自闭症谱系障碍(ASD)患者的治疗。



  ASD(Autism Spectrum Disorder)孤独症谱系障碍,是一系列复杂的神经发展障碍性疾病,能影响孩子的社交,行为和交流方面的能力。有孤独症谱系障碍的人,其大脑处理信息的方式异于常人。孤独症谱系障碍共有三类:自闭症(或典型自闭症),阿斯伯格综合症和待分类的广泛性发展障碍(PDD-NOS)。

  孤独症的常见症状

  1社会交流障碍、:一般表现为缺乏与他人的交流或交流技巧,与父母亲之间缺乏安全依恋关系等;

  2、语言交流障碍:语言发育落后,或者在正常语言发育后出现语言倒退,或语言缺乏交流性质;

  3、重复刻板行为。不典型孤独症则在前述三个方面不全具有缺陷,只具有其中之一或之二。

  ASD是一种终生性疾病,影响着患者的行为、交流和与人互动。据世界卫生组织(WHO)估计,全球每160个人中就有1名ASD患者。ASD之所以被叫做“谱系障碍”,是因为患者具有广泛而严重的症状,极大地影响了他们的日常生活。但目前还没有药物来改善患者在社交能力、重复行为、限制兴趣和沟通方面遇到的困难。ASD患者的这些核心症状会持续存在,并难以克服。他们急需新疗法来改善病情,提高生活质量。

  Balovaptan是一款在研小分子药物,有望为ASD患者带来治疗希望。来自人类和动物研究的证据表明,V1a受体介导和调节的关键社会行为对ASD患者具有挑战性。如果在进一步的研究中证实了balovaptan的疗效,它有可能成为第一个帮助改善ASD的核心社交和沟通症状的药物。

  总之,孤独症绝大部分属于先天性疾病,所以发现孩子有自闭现象尽早治疗是很有必要的。

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