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年轻帕金森氏病的iPSC模型揭示疾病分子特征和新型治疗候选物

2020/02/10 10:41 来源:小柯机器人

  2020年1月27日,《自然—医学》在线发表了美国西达-赛奈再生医学研究所C.N.Svendsen研究小组的最 新成果。他们利用年轻帕金森氏病的iPSC模型,揭示了该疾病的分子特征和新型的治疗候选物。


帕金森氏病


  研究人员从对照个体和没有已知突变的年轻发病的帕金森氏病(YOPD)患者中产生了诱导性多能干 细胞(呆狐网提醒:尚未成熟技术)。分化为含有多巴胺神经元的培养物后,来自YOPD患者的多能干 细胞(呆狐网提醒:尚未成熟技术)显示出可溶性α-突触核蛋白和磷酸化蛋白激酶Cα的积累增加,以及溶酶体膜蛋白(如LAMP1)的丰度降低。溶酶体功能的测试激 活因子表明,特定的佛波酯(例如PEP005)可降低α-突触核蛋白和磷酸化蛋白激酶Cα的水平,同时增加LAMP1的丰度。有趣的是,α-突触核蛋白的减少是通过蛋白酶体降解而发生的。将PEP005递送至小鼠纹状体也降低了体内α-突触核蛋白的产生。诱导型多能干 细胞(呆狐网提醒:尚未成熟技术)来源的多巴胺能培养物在没有已知帕金森氏病相关突变的YOPD患者中表现出相应特征,这表明该疾病可能还有其他遗传因素。这个特征可通过特定的佛波醇酯正常化,从而使其成为有希望的治疗候选物。

  据悉,发病于年龄不到50岁的YOPD约占所有帕金森氏病病例的10%,尽管有些病例与已知的基因突变有关,但大多数病例与已知的基因突变无关。

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