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慢病毒基因疗法可治疗X基因连锁的慢性肉芽肿性疾病

2020/02/11 09:46 来源:小柯机器人

  美国加州大学旧金山分校Donald B.Kohn、英国大奥蒙德街儿童医院Adrian J.Thrasher等研究人员合作利用慢病毒基因疗法治疗了X基因连锁的慢性肉芽肿性疾病。该研究于2020年1月27日在线发表于国际一 流学术期刊《自然—医学》上。


慢性肉芽肿


  研究人员报道了9例严重受影响的X基因连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者的初步结果,这些患者在首 次人类研究中接受了清髓性条件治疗后接受了离体自身CD34+造血干 细胞和祖细胞慢病毒基因疗法(试验编号为:NCT02234934和NCT01855685)。主要目的是评估在12个月的移植细胞后代中的安全性并评估生化和功能重建的功效和稳定性。次要目标包括评估针对细菌和真菌感染的免疫力增强,以及评估造血干 细胞的转换和移植。两名招募的患者在治疗后的3个月内死于自身并发症。在12个月时,幸存的7例患者中有6例表现出稳定的载体拷贝数(每个中性粒细胞为0.4–1.8拷贝),并且氧化酶阳性中性粒细胞的持续存在率为16-46%。没有分子证据表明克隆失调或转基因沉默。尚存的患者没有新的CGD相关感染,并且有6位患者可以停止CGD相关的抗生素预防。在随访12个月时,九位患者中有六位达到了主要目标,这表明自体基因治疗对于CGD患者是一种有前途的方法。

  据悉,慢性肉芽肿病(CGD)是一种罕见的吞噬细胞遗传病。

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