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350万美元一针,世界上的天价药

2023/04/03 10:09 来源: 药智网

上海三甲医院陪诊师服务

你知道什么是“玻璃人”吗?

有一类患者,在患病之后不能摔、不能碰,身体变得像玻璃一样脆弱,即使是轻微的受伤也会血流不止。

这一类人,被称为“玻璃人”,而这种病,叫做血友病。

血友病分为A、B两型,血友病A是凝血因子VIII缺乏所导致的出血性疾病,约占先天性出血性疾病的85%;血友病B,称因子IX缺乏症或Christmas病。

时间回溯到20世纪70年代,一位名叫关涛的患者,在7岁确诊血友病,受血友病影响导致关节受损,在他12岁的时候已经无法走路。

当时,国内治疗血友病可谓是盲区,根本无药可用,如果不幸出血,那么只能靠输血维持生命。

而在今天,随着一系列血友病基因疗法药物的上市,例如前不久,欧盟批准Hemgenix有条件上市,使血友病患者看到了希望。

不过,伴随着基因疗法药物的上市,该药物的“天价”光环也让患者望洋兴叹。

350万美元一针的药物

近日,欧盟批准Hemgenix有条件上市,用于治疗没有因子IX抑制剂病史的成人中度和重度B型血友病患者,Hemgenix成为欧洲首 个获准用于B型血友病的基因疗法。

据了解,Hemgenix由CSL Behring和uniQure共同研发的一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,用于治疗B型血友病。

跟其他天价基因疗法一样,Hemgenix售价为一剂350万美元,一举打破世界昂贵药物的记录。

这个价格似乎印证了一个道理:好药很贵。

但这令人咂舌的价格,再加上血友病的治疗难度以及严重程度,业界对该药物的评价褒贬不一。

笔者来看,虽然目前能用起Hemgenix的患者可能少之又少,但是Hemgenix的诞生,意味着治疗血友病的技术,又向前迈出了一大步。

近年来,随着国家对罕见病的重视,一批血友病用药已经成功纳入医保范围。

2004年,我国将A型血友病患者唯 一用药人凝血因子Ⅷ纳入医保,成为甲类药品。

2009年,由于国内血友病治疗用药的短缺,我国又将基因重组凝血因子Ⅷ纳入医保,成为乙类药品。

2017年,我国将B型血友病患者用药纳入报销范围,同时调整甲型血友病用药限制,将甲型血友病的儿童患者、出血时的成人患者对基因重组因子Ⅷ的使用纳入了医保范围。

2022年4月,国家卫健委颁布《血友病A诊疗指南(2022年版)》,涉及了血友病的检测方法、临床分型、鉴别诊断和治疗手段等内容,旨在进一步提高血友病诊疗规范化水平,保障医疗质量安全,维护患者健康权益。

那些“天价药物们”

在Hemgenix成为“天价药王”前,市场早已出现好几款天价药物:

2022年8月,美国蓝鸟生物Zynteglo上市,一剂280万美元,打破由Zolgensma创下的212.5万美元记录。

同年9月,美国蓝鸟生物“姊妹花”产品Skysona上市,以一剂300万美元的价格打破Zynteglo创下不久的记录;

而今,Skysona又被Hemgenix以350万美元的价格打破记录。

TOP1——Hemgenix

Hemgenix是由CSL Behring和uniQure共同研发的一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,治疗B型血友病。

临床结果显示,使用Hemgenix治疗的B型血友病患者凝血因子IX活性水平持久增加,校正的年出血率降低64%。

注射Hemgenix后,96%的患者可以不在继续常规因子IX预防,并且用药18个月后,与导入期相比,凝血因子IX的平均消耗量减少97%。

目前,全 球大约有40000人左右患有B型血友病,而目前国内市场也较为不错,例如由神州细胞研发产品安佳因获批上市后,2022年仅依靠单品就实现了营收6.5亿,证明了血友病药物确实有一定的需求。

但是我国目前主流的治疗手段还是使用凝血因子,纳入医保后每年依旧需要10-20万元左右,但相比于天价的Hemgenix价格较为便宜。

未来,Hemgenix的市场扑朔迷离,毕竟天价药撤市情况时有发生。

TOP2——Skysona

Skysona由美国蓝鸟生物研发,定价300万美元一剂,治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者(CALD)。

但是高昂的价格,令绝大多数的患者望而却步,虽然Blubirdbio表示如果疗效不佳可提供80%的退款,但是Skysona在欧洲上市不到3个月,就宣布由于商业策略原因退出欧洲市场,其根本都与价格有关。

TOP3——Zynteglo

与Skysona同为姊妹花的Zynteglo,为蓝鸟生物研发的另一款基因治疗产品,用于治疗罕见β-地中海贫血。Zynteglo起初于2019年在欧盟获批,而由于安全性在2021年选择停止销售,从欧洲市场黯然离场。

而上述两款产品的溃败,也导致了蓝鸟公司窘迫的现状,蓝鸟公司在华尔街市场也由当年的宠儿,变为如今的Nobody。如今Zynteglo获得FDA批准,卷土重来,能否力挽狂澜,扶大厦于将倾?拭目以待。

TOP4-Zolgensma

Zolgensma由诺华研发,治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),于2019年获批。

不同于蓝鸟生物两款产品的惨淡,Zolgensma2019年销售额为3.61亿美元、2020年为9.2亿美元、2021年为13.51亿美元,、2022年为13.7亿美元。

由销售额可以看出,Zolgensma的销售实力及SMA基因治疗药物具有一定市场潜力。

小结

似乎每一款基因疗法的面世,总与“天价”二字有关,高不可攀的价格、外加受众面较小的患者群体,可能导致基因疗法只有极少数买单。

从长远来看,基因疗法前景无限,但仍需在安全性和价格方面多下功夫。

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