肌萎缩侧索硬化症（ALS）又称渐冻症，是一种罕见进行性使人衰弱，且普遍致命的神经退行性疾病。大多数患者死于呼吸衰竭，目前尚无治 愈方法，确诊后患者的平均生存时间为3-5年。

近日，临床前生物技术公司Eikonoklastes Therapeutics与基因疗法制造商Forge Biologics宣布建立AAV制造合作伙伴关系，将推动Eikonoklastes开发的基于AAV9的基因疗法ET-101进入治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的临床试验阶段。

Forge将为ET-101提供腺相关病毒（AAV）开发工艺和制造服务。Eikonoklastes将利用Forge的平台工艺，包括其专有的HEK 293悬浮Ignition Cells™和pEMBR™腺病毒辅助质粒。所有开发和AAV制造活动均将在The Hearth工厂（Forge公司位于俄亥俄州哥伦布市的超过200,000平方英尺的基因治疗设施）中进行。

Eikonoklastes Therapeutics的董事长、首 席执行官兼联合创始人Bruce Halpryn博士表示：“我们很高兴能够推进ET-101，我们治疗神经退行性疾病的新型疗法，在ALS患者中进行首 次人体临床试验。与Forge合作制造AAV将进一步促进我们进入临床试验的能力。Forge凭借其支持AAV疗法的端到端平台，正在加速我们的研发，致力于帮助ALS患者。”

ALS是一种罕见的神经系统疾病，患者迫切需要新型、安全且有效的治疗方法。ALS是ET-101的主要适应症，在今年11月9日获得了FDA授予的孤儿药认定（ODD），这是一个重要的监管里程碑，反映了ET-101项目背后令人信服的数据，及其作为散发性和家族性ALS首 创治疗选择的潜力。

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