1月31日，uniQure和Apic Bio联合宣布，双方已经签署了肌萎缩侧索硬化症(ALS)在研基因疗法APB-102的全 球许可协议。根据协议，uniQure将获得APB-102的全 球开发和商业化权利。

根据协议条款，UniQure将支付1000万美元的预付款。此外，在美国和欧洲取得监管批准和预先指定的年度净销售额后，UniQure将向Apic Bio支付高达4500万美元的里程碑付款，以及从中个位数到低两位数不等的净销售额的阶梯特许权使用费。

APB-102是一款创新、一次性鞘内注射的基因疗法，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。APB-102由重组腺相关病毒载体AAVrh10组成，能够表达对SOD1进行基因敲低的miRNA。miRNA能够与SOD1 mRNA结合，从而减少治病突变蛋白的产生。降低SOD1蛋白水平可能改善运动神经元的存活和功能，从而为SOD1诱导的ALS患者提供治疗益处。

此前，美国FDA已批准APB-102的IND申请，并授予其孤儿药资格认定（ODD）和快速通道资格认定(FTD)。

UniQure公司研发总裁Ricardo Dolmetsch博士表示：“APB-102的许可为uniQure提供了另一项临床阶段项目，该项目与我们目前的管线战略一致，并与我们治疗由c9orf72基因突变引起的ALS的AMT-161项目高度互补。总之，这些ALS基因疗法候选药物具有治疗绝大多数家族性ALS的潜力，并改变世界各地成千上万患者的生活。我们期待在2023年下半年启动APB-102的I/II期临床研究。”

信息参考：

https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases

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